FDA genehmigt neues Medikament zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit, Typ C

Am 20. September 2024 gab die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Genehmigung von Miplyffa (arimoclomol) bekannt, einem oralen Medikament zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit, Typ C (NPC). Dieses Medikament ist in Kombination mit dem Enzyminhibitor Miglustat zugelassen und soll neurologische Symptome bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren behandeln. Miplyffa ist das erste von der FDA genehmigte Medikament zur Behandlung von NPC.

Über die Niemann-Pick-Krankheit, Typ C

Niemann-Pick-Krankheit, Typ C ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu fortschreitenden neurologischen Symptomen und Organfunktionsstörungen führt. Diese Krankheit wird durch Veränderungen in den Genen NPC1 oder NPC2 verursacht, die den Transport von Cholesterin und anderen Lipiden innerhalb der Zelle beeinträchtigen. Dies führt dazu, dass die Zellen nicht ordnungsgemäß funktionieren, was letztendlich zu Organschäden führt. Im Durchschnitt leben betroffene Personen nur etwa 13 Jahre.

Die Bedeutung der Genehmigung von Miplyffa

Die Genehmigung von Miplyffa stellt einen bedeutenden Fortschritt für Patienten mit NPC dar. Janet Maynard, M.D., M.H.S., Direktorin des Büros für seltene Krankheiten, Pädiatrie, Urologie und reproduktive Medizin (ORPURM) im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, erklärte: „NPC ist eine ernsthafte Erkrankung, die enorme negative Auswirkungen auf Patienten und Familien hat. Trotz umfangreicher Forschungsanstrengungen gab es bisher keine genehmigten Behandlungen, um den erheblichen Bedürfnissen der Patienten gerecht zu werden.“

Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von Miplyffa

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Miplyffa wurden in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie über 12 Monate bei Patienten im Alter von zwei bis 19 Jahren mit molekular bestätigter NPC-Diagnose untersucht. In dieser Studie wurden 50 Patienten im Verhältnis 2:1 entweder mit gewichtsangepasstem Miplyffa (31 bis 124 mg) oder Placebo behandelt. Dabei erhielten 39 der 50 Patienten (78%) Miglustat als Hintergrundbehandlung.

Die Wirksamkeit von Miplyffa wurde anhand des neu bewerteten 4-Domänen NPC Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS) gemessen, einem Maß für den Krankheitsverlauf von NPC, das vier Aspekte betrachtet, die von Patienten, deren Betreuern und Ärzten als besonders relevant identifiziert wurden: Mobilität, Sprache, Schlucken und Feinmotorik. Höhere Werte deuten auf eine größere Schwere der Erkrankung hin. Im Vergleich zu Placebo führte Miplyffa zu einer langsameren Krankheitsprogression, wie durch den R4DNPCCSS-Wert gemessen.

Vorsichtsmaßnahmen und Nebenwirkungen

Die Verschreibungsinformationen für Miplyffa enthalten Warnungen vor Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Nesselsucht und Angioödem (Schwellung unter der Haut). Personen, die solche Nebenwirkungen erfahren, sollten die Einnahme des Medikaments sofort einstellen. Schwangere Frauen oder Frauen, die schwanger werden möchten, sollten Miplyffa nicht verwenden.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Miplyffa gehören Atemwegsinfektionen, Durchfall und Gewichtsverlust. Miplyffa sollte oral, dreimal täglich mit oder ohne Nahrung eingenommen werden, entsprechend der empfohlenen Dosierung basierend auf dem Körpergewicht des Patienten.

Markteinführung und Unterstützung für Patienten

Zevra Therapeutics, der Hersteller von Miplyffa, plant, das Medikament innerhalb der nächsten acht bis zwölf Wochen auf dem Markt einzuführen. Darüber hinaus hat das Unternehmen das Programm AmplifyAssist ins Leben gerufen, das umfassende Unterstützung für Patienten bietet, die von NPC betroffen sind. Dieses Programm umfasst personalisierte Informationen zur Versicherung, Unterstützung bei der Identifizierung von Kostenbeteiligungen und alternativen Finanzierungsmöglichkeiten sowie Informationen über den Krankheitszustand und die Therapieverwaltung.

Fazit

Die Genehmigung von Miplyffa stellt einen wichtigen Schritt in der Behandlung von Niemann-Pick-Krankheit, Typ C dar. Die Kombination aus Miplyffa und Miglustat bietet Patienten eine neue Hoffnung auf eine verbesserte Lebensqualität und eine verlangsamte Krankheitsprogression. Die Unterstützung durch Programme wie AmplifyAssist wird dazu beitragen, die Herausforderungen zu bewältigen, die Patienten und ihre Familien auf ihrem Weg zur Behandlung erleben.

Quellen: FDA, Finanzen.net