Biogen's Neue Arzneimittelanmeldung für Omaveloxolon von Health Canada zur Prioritätsprüfung für die Behandlung der Friedreichs Ataxie akzeptiert

Biogen Canada Inc. hat bekannt gegeben, dass Health Canada die Neue Arzneimittelanmeldung (NDS) für Omaveloxolon zur Behandlung der Friedreichs Ataxie zur Prioritätsprüfung angenommen hat. Diese innovative Therapie richtet sich an Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren, die an dieser seltenen, fortschreitenden neuromuskulären Erkrankung leiden.

Friedrichs Ataxie ist eine genetisch bedingte, verheerende Erkrankung, die etwa 1 von 40.000 Menschen betrifft. Sie führt zu einem allmählichen Verlust der Muskelkoordination, Sprachstörungen, Schwäche und sensorischen Verlusten. Die Symptome treten typischerweise in der Kindheit oder Jugend auf und können im Laufe der Zeit zu erheblichen Behinderungen führen, wobei viele Betroffene innerhalb von 8 bis 10 Jahren nach Ausbruch der Krankheit auf einen Rollstuhl angewiesen sind.

Die NDS für Omaveloxolon wird durch Daten aus der placebo-kontrollierten MOXIe-Studie unterstützt, die eine signifikante Verbesserung der modifizierten Friedreichs Ataxie Bewertungsskala (mFARS) nach 48 Wochen im Vergleich zur Placebo-Gruppe zeigte. Diese Ergebnisse unterstreichen die potenzielle Wirksamkeit von Omaveloxolon als spezifische Therapie für diese Erkrankung.

Eric Tse, General Manager von Biogen Canada, erklärte, dass die Akzeptanz der NDS für Omaveloxolon einen bedeutenden Fortschritt für kanadische Patienten darstellt und Hoffnung auf eine Therapie bietet, die helfen könnte, diese belastende neurodegenerative Erkrankung zu bewältigen. Biogen plant, eng mit den kanadischen Gesundheitsbehörden zusammenzuarbeiten, um diese vielversprechende Behandlung schnellstmöglich zur Verfügung zu stellen.

Die Akzeptanz zur Prioritätsprüfung ist ein Teil des beschleunigten Verfahrens von Health Canada, das eine verkürzte Überprüfungsfrist von 180 Tagen vorsieht. Eine regulatorische Entscheidung über die NDS für Omaveloxolon wird Anfang 2025 erwartet.

Omaveloxolon hat bereits von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Orphan Drug, Fast Track und Rare Pediatric Disease erhalten. Zudem wurde es in den USA und der Europäischen Union für die Behandlung von Friedreichs Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren genehmigt. Diese Genehmigungen wurden von der medizinischen und Patienten-Community stark unterstützt.

Die Behandlung mit Omaveloxolon erfolgt einmal täglich oral und könnte, wenn sie genehmigt wird, die erste spezifische Therapie für Patienten mit Friedreichs Ataxie darstellen. Diese Erkrankung ist besonders herausfordernd, da es bisher nur sehr begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt. Die Fortschritte in der Forschung und Entwicklung neuer Therapien sind daher von entscheidender Bedeutung für die Lebensqualität der Betroffenen.

Biogen wurde 1978 gegründet und hat sich als führendes Biotechnologieunternehmen etabliert, das innovative Wissenschaften nutzt, um neue Medikamente zu entwickeln, die das Leben von Patienten transformieren. Das Unternehmen hat in Kanada seit über 25 Jahren einen bedeutenden Beitrag geleistet und setzt sich dafür ein, die unerfüllten Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Krankheiten zu adressieren.

Die Akzeptanz der NDS für Omaveloxolon ist ein weiterer Schritt in Biogens Engagement, die Behandlungsmöglichkeiten für seltene Erkrankungen zu erweitern und die Lebensqualität der betroffenen Patienten zu verbessern. Die kommenden Monate werden entscheidend sein, um zu sehen, ob und wann diese Therapie für die Patienten in Kanada verfügbar sein wird.

Die medizinische Gemeinschaft und Patientenorganisationen verfolgen die Entwicklungen rund um Omaveloxolon aufmerksam und hoffen auf eine positive Entscheidung von Health Canada. Die Akzeptanz dieser Therapie könnte nicht nur das Leben der Betroffenen verbessern, sondern auch einen wichtigen Fortschritt im Bereich der Behandlung von Friedreichs Ataxie darstellen.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die Akzeptanz der NDS für Omaveloxolon durch Health Canada ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Friedreichs Ataxie ist. Die bevorstehende Prüfung und mögliche Genehmigung dieser Therapie könnten neue Hoffnung für die Patienten und ihre Familien bringen, die mit den Herausforderungen dieser schweren Erkrankung konfrontiert sind.

Quellen:

• https://www.finanzen.net/nachricht/aktien/biogen-s-new-drug-submission-for-omaveloxolone-accepted-for-priority-review-by-health-canada-for-the-treatment-of-friedreich-s-ataxia-13849993
• Ataxia Canada. Friedreich's Ataxie. Verfügbar unter: https://lacaf.org/en/ataxias/formes-and-transmission/friedreichs-ataxia.
• U.S. Food and Drug Administration. FDA genehmigt erste Behandlung für Friedreichs Ataxie. Verfügbar unter: https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-treatment-friedreichs-ataxia.
• Biogen Inc. Biogen erhielt die Genehmigung der Europäischen Kommission für SKYCLARYS (omaveloxolone). Verfügbar unter: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-received-european-commission-approval-skyclarysr.
• Health Canada. Prioritätsprüfung von Arzneimittelanmeldungen. Verfügbar unter: https://www.canada.ca/content/dam/hc-sc/migration/hc-sc/dhp-mps/alt_formats/hpfb-dgpsa/pdf/prodpharma/prfs_tpfd-eng.pdf.