Biogen's Neue Arzneimittelzulassung für Omaveloxolone von Health Canada zur Prioritätsprüfung für die Behandlung der Friedreichs Ataxie akzeptiert

Biogen Canada Inc. hat bekannt gegeben, dass Health Canada die Zulassung für das neue Arzneimittel (New Drug Submission, NDS) für Omaveloxolone zur Behandlung der Friedreichs Ataxie akzeptiert hat. Diese Entscheidung stellt einen bedeutenden Fortschritt für Patienten dar, die an dieser seltenen und fortschreitenden neuromuskulären Erkrankung leiden. Omaveloxolone ist eine innovative Therapie, die für Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren entwickelt wurde.

Friedreichs Ataxie ist eine genetisch bedingte, seltene Erkrankung, die etwa 1 von 40.000 Menschen betrifft. Die Krankheit führt zu einem fortschreitenden Verlust der Muskelkoordination, Sprachstörungen, Schwäche und sensorischen Verlusten. Die Symptome treten typischerweise in der Kindheit oder Jugend auf und können zu erheblicher Behinderung führen, wobei viele Patienten innerhalb von 8 bis 10 Jahren nach Krankheitsbeginn auf einen Rollstuhl angewiesen sind.

Die NDS für Omaveloxolone stützt sich auf Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit aus der placebokontrollierten MOXIe-Studie, die signifikante Verbesserungen der modifizierten Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) nach 48 Wochen im Vergleich zur Placebo-Gruppe zeigte. Diese Ergebnisse bieten Hoffnung für Patienten, die bisher keine spezifische Behandlung für diese Erkrankung hatten.

Eric Tse, General Manager von Biogen Canada, erklärte, dass die Akzeptanz der NDS für Omaveloxolone einen bedeutenden Schritt für kanadische Patienten darstellt. „Friedreichs Ataxie ist eine verheerende Diagnose, die das Leben der Patienten und ihrer Familien erheblich beeinträchtigt. Wir freuen uns darauf, mit den kanadischen Gesundheitsbehörden zusammenzuarbeiten, um diese vielversprechende Therapie für die Bedürftigen bereitzustellen“, sagte Tse.

Omaveloxolone hat bereits von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Orphan Drug, Fast Track und Rare Pediatric Disease erhalten. Zudem wurde es in den USA und der Europäischen Union für die Behandlung von Friedreichs Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren zugelassen. Die Unterstützung der medizinischen Gemeinschaft und der Patienten für diese Therapie ist stark.

Die Prioritätsprüfung durch Health Canada folgt einem beschleunigten Zeitrahmen, bei dem die Standardprüfungszeit auf 180 Tage verkürzt wird. Eine regulatorische Entscheidung über die NDS für Omaveloxolone wird Anfang 2025 erwartet.

Biogen wurde 1978 gegründet und ist ein führendes Biotechnologieunternehmen, das innovative Wissenschaft betreibt, um neue Medikamente zu entwickeln, die das Leben der Patienten transformieren. Das Unternehmen hat in den letzten 25 Jahren kanadische Patienten unterstützt und strebt an, die Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Erkrankungen zu erfüllen.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die Akzeptanz von Omaveloxolone zur Prioritätsprüfung durch Health Canada eine vielversprechende Entwicklung für Patienten mit Friedreichs Ataxie darstellt. Die kommenden Monate werden entscheidend sein, um festzustellen, ob diese Therapie bald für die betroffenen Patienten verfügbar sein wird.

Quellen:

• Finanzen.net
• Ataxia Canada
• U.S. Food and Drug Administration
• Biogen Inc.
• Health Canada